无论病因突变如何，使用 mRNA 疗法或 CRISPR 基因编辑治疗囊性纤维化（CF）都有可能。CF 临床试验表明，利用基因治疗基因型不可知的 CF 是可能的，文章发表在《Human Gene Therapy》杂志上。
来自佐治亚理工学院的作者 James Dahlman 说：“通过递送编码 CFTR 的 mRNA 来治疗 CF 有可能对任何 CF 患者都有效，而不受潜在突变的影响。另一种潜在的治疗方法是利用编码核酸酶的 mRNA，如 CRISPRCas9 和 gRNA，并利用它们编辑靶细胞中的 DNA。”
能否成功地利用这些方法仍然是一个挑战。其中第一个问题是需要确定能够在低剂量下到达肺上皮细胞的药物输送系统。
“CF 是几种载体平台（包括 rAAV 和 rAd）在人类中的第一个疾病靶点。我们很高兴看到这些新技术应用于 CF，特别是 5% 的突变对 CFTR 调节药物产生抗药性的患者，”Human Gene Therapy 主编、Terence R. Flotte 医学博士评价道。
（来源：生物通）