科技日报讯 （记者张佳欣）美国西奈山伊坎医学院研究人员开发出一种创新方法。该方法已在小鼠模型和离体人脑组织中得到验证，其能突破血脑屏障，安全有效地将治疗药物输送至大脑。这一成果发表于新一期《自然·生物技术》杂志网站。
血脑屏障是大脑的一道天然保护屏障，可防止有害物质进入大脑。然而，它同时也阻挡了药物输送，给肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病，以及许多其他中枢神经系统疾病的治疗带来重大挑战。
此次，研究人员开发出一种血脑屏障穿越偶联物（BCC）。BCC利用γ-分泌酶介导的转胞吞作用的特殊生物过程，通过简单的静脉注射，克服血脑屏障，将大分子治疗药物（如寡核苷酸和蛋白质）直接输送到大脑。
当研究人员将被称为BCC10的化合物与反义寡核苷酸的特殊基因工具结合并注射到小鼠体内时，成功降低了小鼠大脑中有害基因的活性。在ALS基因编辑小鼠模型中，该治疗显著降低了致病基因及其相关蛋白水平。同样，另一种与BCC10结合的反义寡核苷酸也大大降低了另一种基因的水平。而该基因是阿尔茨海默病和其他痴呆症的治疗靶点。